AP: Vědci v USA provedli první pokus o cílenou změnu DNA v těle

Vydáno 16.11.2017

Vědci ve Spojených státech se v rámci léčebné terapie vůbec poprvé přímo v lidském těle pokusili upravit gen, aby trvale změnili vybranou část DNA pacienta. Dnes o tom informovala agentura AP s tím, že do tří měsíců bude s jistotou určeno, zda se pokus podařil. První známky možného úspěchu by se ale měly projevit do jednoho měsíce.

Doposud odborníci upravovali DNA na buněčné úrovni v laboratořích a následně změněné buňky vraceli do těla pacientů. Zároveň existuje genová terapie přímo pro lidské tělo, která ale nemusí přímo upravovat DNA, případně u ní není možné kontrolovat, kam v DNA se nová informace zapíše, poznamenala AP.

Experiment vědci označují za přelomový, neboť tím položil cestu pro budoucí genové terapie, které by jednou mohly zbavit lidstvo dosud nevyléčitelných nemocí. Odborníci zároveň upozorňují, že nynější průkopnický pokus s sebou nese i značná rizika, protože případné chyby v genetickém zápisu nebude možné opravit.

Prvním člověkem, který novou metodu podstoupil, byl 44letý Brian Madeux, který trpí Hunterovým syndromem. To je metabolické onemocnění, které způsobuje psychomotorickou retardaci a postihuje také skelet.

„Chci to riziko podstoupit. Doufejme, že to pomůže mně i dalším lidem,“ řekl Madeux. „Jsem nervózní a plný očekávání. Na něco takového, co by mě mohlo vyléčit, jsem čekal celý život,“ dodal.

Odborníci Madeuxovi v pondělí na klinice v Kalifornii infuzí vpravili do těla několik miliard kopií opravného genu a také genetický korekční nástroj CRISPR. Ten je přirovnáván k nůžkám, které vystřihnou vadný úsek DNA, volné místo pak nově zaujme nitrožilně podaná oprava.

Vědci postup popisují jako vyslání miniaturního chirurga přímo na místo poškození. „Vyřízneme vaši DNA, rozevřeme ji, vložíme gen a opět ji zašijeme. Je to neviditelná oprava,“ prohlásil Sandy Macrae, který vede kalifornskou společnost Sangamo Therapeutics. Právě ta metodu v rámci léčby dvou metabolických onemocnění a hemofilie testuje. „Stane se (oprava) součástí vaší DNA a zůstane tam po zbytek vašeho života,“ dodal.

Takový postup zároveň znamená, že není cesty zpět, jak výsledek terapie zvrátit, neboť není možné vymazat případné chyby, které by při úpravě vznikly.

„Toto je skutečné zahrávání si s matkou přírodou a všechna rizika nemohou být známa, ale výzkum by měl pokračovat, protože jde o nevyléčitelné nemoci,“ okomentoval terapii podle AP nezávislý expert Eric Topol ze Scrippsova výzkumného ústavu v San Diegu. Topol se specializuje na kardiologii, genetiku a digitální medicínu.

Howard Kaufman z amerického vládního Národního ústavu zdraví (NIH), který experimenty schválil, uvedl, že terapie má jistá ochranná opatření, jejichž cílem je pomoci zajistit bezpečnost procedury. Uvedl také, že dosavadní testy na zvířatech byly velmi přesvědčivé a že přísliby, které genová terapie nabízí, jsou příliš velké, aby je bylo možné ignorovat.

„Prozatím neexistuje důkaz, že by to bylo nebezpečné,“ řekl Kaufman. „Pro strach teď není místo,“ dodal.

Hunterovým syndromem trpí na světě několik tisíc lidí, kterým podobně jako Madeuxovi chybí gen, jenž stojí za produkcí enzymu likvidujícího určité uhlohydráty. Ty se pak hromadí v buňkách, odkud v celém těle způsobují komplikace. Takoví pacienti jsou náchylní k častým nachlazením, ušním infekcím, ztrácejí sluch, mají srdeční, dýchací, oční či kožní problémy, potíže s kostmi a klouby a někdy je zasažen i intelekt.

Dosavadní léčba spočívá v doplňování chybějícího enzymu, což se děje nitrožilně v týdenních intervalech. Tato metoda je ale nákladná, ročně stojí 100.000 až 400.000 dolarů (až 8,7 milionu korun), a nedokáže zabránit poškozením mozku, uvedla AP.

ČTK

Zadejte e-mailovou adresu

a nic ze Světa průmyslu vám už neunikne!

Vaše osobní údaje budeme zpracovávat pouze za účelem zasílání newsletterů, a to v souladu s platnou legislativou a zásadami ochrany osobních údajů. Svůj souhlas se zasíláním a zpracováním osobních údajů můžete kdykoli odvolat prostřednictvím odhlašovacího odkazu v každé kampani.

Další zprávy

Dětem a těhotným zubaři nebudou dávat amalgamové plomby

Dětem a těhotným zubaři nebudou dávat amalgamové plomby

Vydáno 10.7.2018

Dětem do 16 let, těhotným a kojícím ženám nebudou zubaři dávat po ošetření zubního kazu amalgamové plomby. Ode dneška totiž začínají platit nové předpisy omezující používání rtuti, která postihuje životní prostředí i lidské zdraví. Evropský parlament je schválil již loni v březnu. Ročně zubaři udělají v Česku přes pět milionů všech typů zubních výplní, ze […]

FAO: Světová spotřeba ryb je dlouhodobě neudržitelná

FAO: Světová spotřeba ryb je dlouhodobě neudržitelná

Vydáno 10.7.2018

Rybolov ve třetině vod světových oceánů je nadměrný a spotřeba ryb je rekordně vysoká. Situace vyvolává obavy z dlouhodobé udržitelnosti tohoto klíčového zdroje bílkovin pro miliony lidí na celém světě, píše se v dnešní zprávě Organizace OSN pro výživu a zemědělství (FAO). Nadměrný rybolov je obzvláště citelný v rozvojových zemích, kde řada lidí už dnes […]

Bloomberg: Svět se musí vypořádat s masivním nadbytkem cukru

Bloomberg: Svět se musí vypořádat s masivním nadbytkem cukru

Vydáno 10.7.2018

Ceny cukru letos výrazně klesají. Světové zásoby se blíží rekordu, růst poptávky zpomaluje a naopak produkce se prudce zvyšuje, což udělalo z cukru v letošním roce komoditu s nejhorším výkonem na trhu. Podle analytiků by ceny měly zůstat ještě nějakou chvíli nízké. Vyplývá to ze zprávy, kterou zveřejnila agentura Bloomberg. Spotřebitelé se stále více obávají […]

Onkoložka: Pacienti by měli vědět, kolik peněz stojí jejich léčba

Onkoložka: Pacienti by měli vědět, kolik peněz stojí jejich léčba

Vydáno 21.6.2018

Onkologičtí pacienti by podle Petry Tesařové z výboru České onkologické společnosti měli vědět, kolik stojí jejich léčba. Odborníci se obávají, že by české zdravotnictví brzy mohlo narazit na strop toho, co se může ze zdravotního pojištění hradit. Informované pacienty, kteří se neváhají o péči soudit, by tak systém podle přednostky Ústavu veřejného zdravotnictví a medicínského práva 1. lékařské fakulty […]

Corriere della Sera: Jak se dožít ve zdraví sto dvaceti let

Corriere della Sera: Jak se dožít ve zdraví sto dvaceti let

Vydáno 16.11.2017

Aktivní společenský život, který stimuluje mozek, správný jídelníček umožňující udržet si odpovídající váhu, přiměřená fyzická aktivita: to je recept na stárnutí ve zdraví, píše italský deník Corriere della Sera. V dnešním hyper-efektivním světě, kde se vše zrychluje, není dovoleno zůstávat pozadu. Křehkost jakékoli povahy se netrpí a často je jen stěží tolerována. To platí i […]

Zobrazit Více
Objednejte si předplatnéMám zájem